Ascendis Pharma Italia – azienda biofarmaceutica globale focalizzata sullo sviluppo di terapie per il trattamento di malattie endocrine rare – annuncia di aver raggiunto un importante traguardo con l’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) della rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (Pth) indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico. L’ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara, caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone paratiroideo, che determinano una riduzione dei livelli di calcio e un aumento dei livelli di fosfato nel sangue, riporta Ascendis in una nota. La maggior parte dei pazienti sviluppa ipoparatiroidismo in seguito a danni o alla rimozione accidentale delle ghiandole paratiroidi durante un intervento chirurgico alla tiroide (circa il 75% dei casi). Altre cause non chirurgiche includono disordini autoimmuni, disturbi genetici e forme idiopatiche. La prevalenza stimata della malattia varia da 6,4 a 37 casi ogni 100.000 persone, con un’incidenza di 0,8-2,3 nuovi casi ogni 100.000 persone all’anno. In Italia si stima che ci siano circa 10.500 pazienti.
“L’ipoparatiroidismo è una delle condizioni endocrine in cui, per molti anni, è stato particolarmente evidente il divario tra la comprensione dei meccanismi biologici e la disponibilità di opzioni terapeutiche – spiega Diego Ferone, presidente nazionale della Società italiana di endocrinologia (Sie) – Si tratta di una patologia che richiede competenze specialistiche, continuità assistenziale e un approccio integrato, poiché il suo impatto va oltre il semplice controllo biochimico, influenzando significativamente la qualità della vita e gli esiti clinici a lungo termine. Rafforzare l’attenzione verso questa condizione significa riconoscerne la complessità e promuovere un approccio clinico più strutturato e consapevole”.
Nei pazienti con ipoparatiroidismo – prosegue la nota – il deficit di Pth può essere associato a manifestazioni cliniche acute, come irritabilità neuromuscolare, e a complicanze a lungo termine, tra cui complicanze renali, calcificazioni extrascheletriche e alterazioni neurocognitive. “L’ipoparatiroidismo è una condizione che richiede una gestione continua e complessa, in particolare nei pazienti in cui è difficile mantenere un adeguato controllo della malattia – sottolinea Andrea Frasoldati, presidente nazionale dell’Associazione medici endocrinologi (Ame) – La difficoltà nel mantenere livelli stabili di calcio espone infatti a conseguenze rilevanti, ad esempio a carico delle funzioni neuromuscolari, cognitive e renali. Finora le strategie terapeutiche disponibili hanno consentito di controllare alcuni aspetti della malattia, senza tuttavia intervenire sulla causa alla base. La terapia sostitutiva con Pth, ora rimborsata dal Ssn, agisce sul deficit ormonale e può migliorare il quadro clinico dei pazienti che non rispondono adeguatamente alla terapia convenzionale”.
Le Linee guida nazionali italiane sull’ipoparatiroidismo, presentate al 24esimo Congresso nazionale Ame a novembre 2025 – si legge ancora nella nota – evidenziano l’importanza di un monitoraggio clinico e biochimico rigoroso e di trattamenti appropriati per prevenire episodi acuti, ridurre il rischio di complicanze e migliorare la qualità della vita dei pazienti. “Per chi convive con l’ipoparatiroidismo, ogni giorno è segnato da sintomi come spasmi, formicolii e profonda stanchezza, che incidono su ogni aspetto della vita quotidiana, dalla dieta alla mobilità fino ai momenti più delicati dal punto di vista emotivo – afferma Simona Colonna, rappresentante Appi (Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo) Regione Lazio – La disponibilità di palopegteriparatide come nuova opzione terapeutica in Italia può rappresentare un cambiamento importante per i pazienti perché consente di intervenire sulla carenza ormonale alla base della malattia”.
Palopegteriparatide è un profarmaco dell’ormone paratiroideo (Pth 1-34) che, somministrato per via sottocutanea 1 volta al giorno, consente un rilascio sostenuto di Pth attivo, mantenendo livelli fisiologici dell’ormone nell’arco delle 24 ore, descrive Ascendis. “L’approvazione della rimborsabilità di palopegteriparatide rappresenta una pietra miliare per i pazienti che convivono con l’ipoparatiroidismo in Italia, che avranno accesso a una terapia sostitutiva con Pth rimborsata, progettata per rispondere alle esigenze della gestione quotidiana della malattia – dichiara Thomas Carlo Maria Topini, direttore generale di Ascendis Pharma Italia – Come azienda, continueremo a lavorare con determinazione per rendere disponibili questa e altre innovazioni nell’ambito delle malattie endocrine rare, con l’obiettivo di contribuire in modo concreto e duraturo al miglioramento dei percorsi di cura dei pazienti”.
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