“L’impatto dell’ipoparatiroidismo sulla vita dei pazienti, soprattutto nei casi non controllati, può essere molto diverso da paziente a paziente. Alcuni riescono a condurre una vita del tutto normale grazie alle terapie convenzionali, basate principalmente su calcio e vitamina D, con una buona qualità della vita. Esiste però una quota, seppur minoritaria, di pazienti che non risponde adeguatamente a questi trattamenti. In questi casi la malattia diventa più difficile da gestire, perché alla base c’è la carenza di paratormone, spesso dovuta a un danno delle ghiandole paratiroidi. Questa carenza altera la regolazione del calcio nell’organismo, causando livelli nel sangue troppo bassi o, talvolta, troppo alti a causa delle terapie. Si tratta di condizioni che possono accompagnare il paziente per tutta la vita e incidere in modo significativo sul benessere quotidiano”. Lo ha detto Andrea Frasoldati, presidente dell’Associazione medici endocrinologi (Ame) e direttore dell’Endocrinologia di Reggio Emilia, intervenuto alla conferenza stampa ‘Dalla ricerca alla terapia – Rimborsabile in Italia palopegteriparatide per la gestione dell’ipoparatiroidismo’, promossa oggi a Roma da Ascendis Pharma dopo l’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) della rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (Pth) indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico.
Le principali complicanze legate alla malattia, spiega Frasoldati, “derivano proprio dall’alterato equilibrio del calcio. In particolare, l’organismo fatica a trattenere il calcio, che viene eliminato in eccesso con le urine (ipercalciuria). Questo – sottolinea l’esperto – porta a un doppio problema: da un lato poco calcio nel sangue (ipocalcemia), dall’altro troppo calcio nelle urine. Per compensare i pazienti assumono più calcio, ma questo può provocare aumenti temporanei dei livelli nel sangue, aggravando ulteriormente l’eliminazione urinaria. Nel tempo, questo squilibrio può aumentare il rischio di calcoli renali, nefrocalcinosi e, nei casi più gravi, danni alla funzione dei reni”.
E sul meccanismo d’azione del palopegteriparatide: “E’ una forma sintetica del paratormone che agisce come terapia sostitutiva – illustra Frasoldati – La sua caratteristica principale è il rilascio graduale e prolungato nell’arco della giornata, che garantisce una copertura più stabile delle 24 ore. A differenza delle terapie precedenti, che richiedevano più somministrazioni giornaliere, questa soluzione consente un controllo più uniforme della malattia. Si tratta, di fatto, dell’ormone che mancava: un approccio già familiare in endocrinologia, dove si sostituiscono gli ormoni carenti. Le evidenze disponibili mostrano che questa terapia è in grado di riportare sotto controllo la malattia, soprattutto nei pazienti refrattari alle cure tradizionali”.
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